»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«

»Za to virusno bolezen ne poznamo zdravila. Zdravimo oziroma lajšamo le simptome.«

»Redka bolezen je tista, ki jo ima en človek na 2000 ljudi, kar se zdi zelo redko. Vendar pa je teh tako imenovanih redkih bolezni zelo veliko, okrog 7000. To pomeni, da ima približno pet odstotkov prebivalcev neko vrsto redkih bolezni.«

»Redke bolezni so posebne v tem, da so pač redke, kot že samo ime pove, zaradi tega so pogosto spregledane.«

»Redke bolezni so posebne v tem, da so pač redke, kot že samo ime pove, zaradi tega so pogosto spregledane.«

»Pri tako hudih okvarah perifernih živcev, živčnih celic, ne moremo pričakovati, da bi ta zdravila imela neki čudežni učinek, da bi v celoti popravila stanje, da bi nekomu, ki ne more hoditi, povrnila hojo. Bistven namen teh zdravil je, da čim bolj upočasnijo bolezen, v idealnem primeru, da ustavijo napredovanje bolezni.«

»Veliko jih rešimo že v lekarni z medsebojno zamenljivimi zdravili, s pripravo magistralnih zdravil.«

»Veliko jih rešimo že v lekarni z medsebojno zamenljivimi zdravili, s pripravo magistralnih zdravil.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni.«